在2期 KYSA-8试验中,26名对传统疗法无效的SPS患者接受单次miv-cel输注后,展现出颠覆性疗效:第16周时,患者25英尺步行测试时间中位改善 46%,81%的患者改善幅度超过临床意义阈值20%,治疗前需助行器的12名患者中67%摆脱了辅助设备。更重要的是,所有患者均停用了免疫抑制剂,且未出现高级别细胞因子释放综合征(CRS)或神经毒性(ICANS),安全性数据可控。
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